ABD merkezli Verve Therapeutics isimli biyokimya şirketi, yüksek kolesterolle mücadelede yeni bir gen tedavisi geliştirdiklerini açıkladı. Tedavi sonucunda kolesterol seviyelerinde yüzde 39 ila 55 arasında düşüş sağlanırken, uzmanlar bu gelişmenin kalp hastalıklarıyla mücadelede önemli bir adım olabileceğini belirtiyor.
GENİ ETKİSİZLEŞTİRDİLER
Çalışmalar yaklaşık on yıl önce kötü kolesterol olarak da bilinen LDL kolesterol değerlerinin düşmesine yol açan bir gen mutasyonunun tespit edilmesi ile başladı. Deneyler kapsamında hastalara, kolesterolün yükselmesine neden olan “PCSK9” isimli genin işlerliğini ortadan kaldırmak amacıyla, gen değiştici ilaç verildi. İlaç kolesterolün sentezlenme merkezi olan karaciğer hücrelerine nüfuz ederek işlevini gösterdi. Klinik deney ABD’deki yalnızca 10 hastayla gerçekleştirilmesine rağmen, uzmanlar deney sonuçlarının yüksek potansiyel gösterdiğini söylüyor.
Gen tedavisini geliştiren ekibin lideri Dr. Sekar Kathiresan.
AİLESİ SEBEP OLDU
Söz konusu çalışmanın ortaya çıkmasının arkasında kişisel bir hikâye de bulunuyor. Araştırma ekibinin lideri Dr. Sekar Kathiresan’ı bu çalışmaya yönlendiren en önemli etken aile bireylerinin kalp hastalıklarına yatkın olması. Amcası, büyükannesi ve kardeşini kalp krizi nedeniyle kaybeden Kathiresan’ın babası da 54 yaşında kalp krizi geçirdi. Araştırmacı ailesindeki trajik ölümlerin ardından bu alanda çalışmaya karar veriyor.
